Μεσογειακή αναιμία: Επαναστατική θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος
Ένα νέο κεφάλαιο, με καλύτερη ποιότητα ζωής, ανοίγει για τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία, μετά τη διαπίστωση ότι μια φαρμακευτική ουσία, μπορεί να μειώσει σημαντικά, ακόμα και στο μισό, την ανάγκη τους για μεταγγίσεις μονάδων αίματος.
Η επαναστατική θεραπεία μείωσε σε 7 από τους 10 ασθενείς, τουλάχιστον κατά 33% την ποσότητα μονάδων αίματος που χρειάζονται σε διάστημα 3 μηνών. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση αυτή σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπερνά το 50%.
Τα ευρήματα των επιστημόνων, αφορούν ενηλικές ασθενείς, στην πλειονότητα τους γύρω
Πρόκειται για την μελέτη BELIEVE φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του μονοκλωνικού αντισώματος luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με μεσογειακή αναιμία,(β-θαλασσαιμία), η οποία είναι χρόνια νόσος που σε μεγάλο αριθμό ασθενών απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).
Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο από την ίδια την M. D. Cappellini, η οποία μιλώντας στο ΑΠΕ-ΜΠΕ και τον Μιχάλη Κεφαλογιάννη, τα χαρακτήρισε συναρπαστικά, καθώς όπως είπε δείχνουν ότι «το μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα (luspatercept ) βοηθά τους ασθενείς να μειώσουν σε σημαντικό βαθμό την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων», και δεν απέκλεισε το ενδεχόμενο στο άμεσο μέλλον η θεραπεία αυτή να απαλλάξει οριστικά από τις μεταγγίσεις αίματος ένα μέρος των ασθενών. «Η μελέτη μας διήρκεσε 48 εβδομάδες. Επεκτείνοντας την έρευνα μας για περισσότερο χρόνο, είναι πιθανό να απαλλάξουμε πλήρως κάποιους ασθενείς από τις μεταγγίσεις αίματος που χρειάζονται σήμερα. Είναι εξαιρετικά σημαντική προσέγγιση, διότι μετατρέπει μια πολύ απαιτητική θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία με συχνές μεταγγίσεις, σε μια θεραπεία που θα γίνεται με μία υποδόρια ένεση κάθε 3 εβδομάδες. Μέχρι σήμερα η θεραπεία που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) να διαχειριστούν την αναιμία τους, είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν τον οργανισμό σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συν-νοσηρότητες. Αυτά τα προβλήματα, περιορίζονται πλέον με τη νέα αυτή θεραπευτική προσέγγιση, η οποία μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων», επισημαίνει η M.D.Cappellini.
Όσον αφορά το προφίλ ασφάλειας της βιολογικής θεραπείας, αναφέρθηκε από τους ερευνητές ότι το φάρμακο έγινε καλά ανεκτό από τους ασθενείς, ενώ παρατηρήθηκε σε ορισμένους από αυτους ήπια αρθραλγία την περίοδο μετά την εφαρμογή της ενέσιμης θεραπείας.
Για το μηχανισμό δράσης του φαρμάκου και πως αυτός επιτυγχάνει να μειώνει την ανάγκη των ασθενών σε αίμα και κατ επέκταση σε μεταγγίσεις, μίλησε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο Α.Καττάμης καθηγητής παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας ΕΚΠΑ, η ομάδα του οποίου, είναι μία από τις ελληνικές που συμμετείχαν στη μελέτη.
Όπως εξηγεί σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία «υπάρχει μη αποδοτική ερυθροποίηση, όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια πολλαπλασιάζονται με γρήγορους ρυθμούς χωρίς να ωριμάζουν, με αποτέλεσμα να καταστρέφονται. Αυτή η διαδικασία ενισχύεται από κάποιες συγκεκριμένες πρωτείνες. Το μονοκλωνικό αντίσωμα luspatercept, μπλοκάρει τη δράση αυτών των πρωτεινών και δίνει το μήνυμα στα ερυθρά αιμοσφαίρια να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να βγαίνουν στην κυκλοφορία. Έτσι παράγεται καλύτερο και περισσότερο αίμα από τον ίδιο τον ασθενή, ο οποίος πλέον χρειάζεται λιγότερες μονάδες από μετάγγιση».
Κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμακευτικού μορίου luspatercept, εκτός από τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία και σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Η παρασκευάστρια εταιρεία, μετά και τα αποτελέσματα που ανακοινώθηκαν και για τις δύο ασθένεις στο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, μέχρι τον Μάιο του 2019 αναμένεται να έχει καταθέσει φάκελο προς έγκριση για το Luspatercept , τόσο προς τον Aμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων ( FDA), όσο και προς τον Ευρωπαικό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Σήμερα στην Ελλάδα υπάρχει ακόμα ανάγκη για μονάδες αίματος για περίπου 2500 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία. Σχεδον 20% των ετήσιων αναγκών για μεταγγίσεις αίματος στη χώρα αφορά τους πολυμεταγγιζόμενους αυτούς ασθενείς. Σήμερα, χάρη στα προγράμματα πρόληψης γεννιούνται στην Ελλάδα μόλις 5 με 10 παιδιά με μεσογειακή αναιμία κάθε χρόνο, ενώ χωρίς αυτά, θα εξακολουθούσαν να γεννιούνται με την ασθένεια 200 με 220 παιδιά ετησίως.
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- Ομολόγησαν οι δύο δράστες της δολοφονίας της 21χρονης φοιτήτριας στη Ρόδο
- Δολοφονία φοιτήτριας στη Ρόδο: Ομολόγησε ο Αλβανός που ανακρίνονταν για την υπόθεση.
- Ποιοι συνταξιούχοι θα πάρουν αυξημένες συντάξεις τον Δεκέμβρη και τον Ιανουάριο. Ποσά και παραδείγματα
- Ομολόγησαν την άγρια δολοφονία της φοιτήτριας - Δύο άντρες οι δράστες
- Νέο Κωσταλέξι στο Πήλιο: 4χρονο έμενε σε σπίτι ερείπιο - Σοκάρουν οι λεπτομέρειες: Βγάζει άναρθρες κραυγές
- Εικόνες σαν καρτ ποστάλ από τα Γιάννενα
- Η συγγνώμη του Γιάννη Αντετοκούνμπο μετά τη χυδαία έκφραση
- Παιδί θαύμα: Επτάχρονος έβγαλε 19,3 εκατομμύρια ευρώ σε έναν χρόνο - Δείτε πώς
- Κοινωνικό μέρισμα: Προσοχή - Ποιοι μπορούν να το εισπράξουν χωρίς αίτηση
- Γυναίκα λιποθύμησε σε λεωφορείο του ΟΑΣΘ
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Dikaiologitika
- Ποιοι συνταξιούχοι θα πάρουν αυξημένες συντάξεις τον Δεκέμβρη και τον Ιανουάριο. Ποσά και παραδείγματα
- Κοινωνικό μέρισμα 2018 - Koinonikomerismagr: Σήμερα η απόφαση με τα κριτήρια - Τι θα προβλέπει
- Τι πρέπει να κάνετε στο ΑΤΜ για να μην σας κλέψουν χρήματα, PIN ή την κάρτα
- Καιρός: Ανεβαίνει η θερμοκρασία σήμερα αλλά συνεχίζονται οι βροχές
- ΟΑΕΔ: Ποιοι είναι οι δικαιούχοι για το δώρο Χριστουγέννων 2018 - πότε θα γίνει η πληρωμή του ΟΑΕΔ
- Πώς η ληστεία στα Βριλήσσια οδήγησε στην άγρια δολοφονία της 51χρονης στην Μάνδρα
- Σήμερα η συνάντηση Τσίπρα με τον Πρόεδρο της Σλοβενίας
- Τέλη κυκλοφορίας 2019: Εως τέλος Δεκεμβρίου η πληρωμή τους - Εκτύπωση από το taxisnet
- ΚΕΔΕ: Η δεύτερη ημέρα του Ετήσιου Τακτικού Συνεδρίου - Τα Dikaiologitika News βρίσκονται εκεί (live - Πρόγραμμα)
- Τελευταία Νέα Dikaiologitika
- Μεσογειακή αναιμία: Επαναστατική θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος
- ΚΕΔΕ: Η δεύτερη ημέρα του Ετήσιου Τακτικού Συνεδρίου - Τα Dikaiologitika News βρίσκονται εκεί (live - Πρόγραμμα)
- Τι πρέπει να κάνετε στο ΑΤΜ για να μην σας κλέψουν χρήματα, PIN ή την κάρτα
- Αναστέλλεται ο φόρος υπεραξίας στα ακίνητα έως 31-12-2019
- Πώς η ληστεία στα Βριλήσσια οδήγησε στην άγρια δολοφονία της 51χρονης στην Μάνδρα
- ΟΑΕΔ: Ποιοι είναι οι δικαιούχοι για το δώρο Χριστουγέννων 2018 - πότε θα γίνει η πληρωμή του ΟΑΕΔ
- Τέλη κυκλοφορίας 2019: Εως τέλος Δεκεμβρίου η πληρωμή τους - Εκτύπωση από το taxisnet
- ΕΕ: Μετά από 12 ώρες διαπραγμάτευση, οι υπουργοί Οικονομικών δεν συμφώνησαν
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- Ρόδος: Δύο ύποπτοι για τη δολοφονία της φοιτήτριας
- «Καμπανάκι» Στουρνάρα για την ελληνική οικονομία
- Μαρτίνς: «Θα κάνουμε μεταγραφή μόνο αν μας ανεβάσει επίπεδο»
- Η Ελλάδα «έχει όλες τις προϋποθέσεις για μια καλή επανεκκίνηση»
- Πελεκούδας και Ράπτης κέρδισαν τον Ρουμελιώτη
- Περιμένει τη δικαίωσή του στον Άρειο Πάγο σήμερα ο Νίκος Ρωμανός – Συζητείται η αίτηση αναίρεσης
- Στα μαχαίρια Κύπριοι και Ελλαδίτες στο Ναυτικό της Εθνικής Φρουράς
- Με τον Πούτιν στη Μόσχα συναντάται ο Μαδούρο