Ευρωπαϊκό «ναι» σε γονιδιακή θεραπεία

Μία ιστορική απόφαση έλαβε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency - EMA), καθώς έδωσε το «πράσινο φως» για να προχωρήσει η πρώτη γονιδιακή θεραπεία.

Η θεραπεία θα εφαρμοστεί σε μία σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης (λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα).

Στους ασθενείς θα χορηγηθεί το φάρμακο Glybera της ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας UniQure, με το κόστος ανά ασθενή να ανέρχεται

περίπου στο 1 εκατ. ευρώ (η πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία πάνω στον πλανήτη).

Αυτό που απομένει πλέον είναι η τελική έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κάτι που αναμένεται να συμβεί.

Οι γονιδιακές θεραπείες αλλάζουν το DNA ενός ασθενούς για τη θεραπεία κληρονομικών ασθενειών που περνούν από τους γονείς στα παιδιά. Η ιδέα είναι απλή: εάν υπάρχει ένα πρόβλημα με ένα μέρος του γενετικού κώδικα ενός ασθενούς, απλώς αντικαθιστάται ο κώδικας.

Η πραγματικότητα δεν ήταν ποτέ τόσο εύκολη. Σε μια δοκιμή γονιδιακής θεραπείας στις ΗΠΑ, ένας έφηβος, ο Jesse Gelsinger, πέθανε, ενώ άλλοι ασθενείς ανέπτυξαν λευχαιμία.