ΕΜΑ: Συνιστά μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Translarna

Τη μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Translarna, για τη μυϊκή δυστροφία τύπου Duchenne συνιστά ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) μετά από τα αποτελέσματα μιας νέας μελέτης που απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητά του.

Σε ανακοίνωσή του, ο ΕΜΑ αναφέρει ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Oργανισμού συνέστησε τη μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του Translarna (ataluren), ενός φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με μυϊκή

«Αυτό σημαίνει ότι το φάρμακο δεν θα είναι πλέον διαθέσιμο στην ΕΕ», αναφέρεται, και προτρέπει τους ασθενείς που λαμβάνουν το Translarna να μιλήσουν με τον ιατρό τους σχετικά με τον τρόπο διακοπής της θεραπείας. Σημειώνεται ακόμη, ότι οι επαγγελματίες υγείας δεν πρέπει να ξεκινούν αγωγή με το Translarna σε νέους ασθενείς, ενώ θα πρέπει να εξηγήσουν σε ασθενείς που παίρνουν το φάρμακο, γιατί αποσύρεται από την αγορά και να συζητήσουν μαζί τους κατάλληλες υποστηρικτικές θεραπείες.

Η συγκεκριμένη νόσος, όπως αναφέρεται, προκαλείται από μια συγκεκριμένη γενετική ανωμαλία που ονομάζεται «ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη» στο γονίδιο της δυστροφίνης και οι οποίοι είναι περιπατητικοί.

«Η σύσταση ακολουθεί την πλήρη επαναξιολόγηση των οφελών και των κινδύνων του φαρμάκου κατά την ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων μιας νέας μελέτης που απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα του Translarna», προστίθεται.

Σημειώνεται ότι, επειδή το Translarna προοριζόταν να αντιμετωπίσει μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για μια σοβαρή ασθένεια, το φάρμακο έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους τον Ιούλιο του 2014. Αυτός ο τύπος άδειας κυκλοφορίας, προστίθεται, επιτρέπει την αδειοδότηση ενός φαρμάκου στη βάση λιγότερο ολοκληρωμένων (πλήρη) δεδομένων από αυτά που απαιτούνται συνήθως, και όταν τα οφέλη από τη διαθεσιμότητα του νωρίτερα, υπερτερούν των κινδύνων που σχετίζονται με τη χρήση του εν αναμονή περαιτέρω στοιχείων. Τα φάρμακα με άδεια κυκλοφορίας υπό όρους υπόκεινται σε συγκεκριμένες μετεγκριτικές υποχρεώσεις που αποσκοπούν στη δημιουργία ολοκληρωμένων δεδομένων.

Η εταιρεία πραγματοποίησε δύο μελέτες έκτοτε για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας κυρίως σε μια υποομάδα ασθενών με προοδευτική  μείωση της ικανότητας βάδισης, καθώς αυτοί αναμενόταν να επωφεληθούν περισσότερο από τη θεραπεία Translarna. Σημειώνεται ότι σε αυτόν τον υποπληθυσμό ασθενών, «η μελέτη δεν έδειξε στατιστικά σημαντική διαφορά ανάμεσα στο Translarna και στο εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) όσον αφορά στην απόσταση που οι ασθενείς μπορούσαν να περπατήσουν σε 6 λεπτά έπειτα από 18 μήνες θεραπείας». Αυτό σημαίνει ότι η παρατηρούμενη διαφορά μπορεί να είναι τυχαία, αναφέρεται, ενώ, τα αποτελέσματα στον ευρύτερο πληθυσμό ασθενών «απέτυχαν να επιβεβαιώσουν την επίδραση που παρατηρήθηκε στην αρχική μελέτη που υποστήριξε την άδεια κυκλοφορίας».

«Κατά την επαναξιολόγηση όλων των διαθέσιμων δεδομένων, η Επιτροπή θεώρησε ότι τα αποτελέσματα των δύο μελετών που διεξήχθησαν μετά την αδειοδότηση, τα οποία ήταν πιο αξιόπιστα από τα δεδομένα του μητρώου ασθενών, δεν επιβεβαίωσαν την ευεργετική επίδραση του Translarna», αναφέρεται.

Η γνωμοδότηση της CHMP θα διαβιβαστεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει μια τελική νομικά δεσμευτική απόφαση που θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ, αναφέρει η ανακοίνωση.

Σημειώνεται ότι, η εταιρεία που εμπορεύεται το Translarna δύναται να ζητήσει επανεξέταση εντός 15 ημερών από τη λήψη των γνωμοδοτήσεων.

Πηγή: ΚΥΠΕ