Σωτηρία για ασθενείς με αμφιβληστροειδική δυστροφία από μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65

Το voretigene neparvovec είναι μια, υπό έρευνα, άπαξ γονιδιακή θεραπεία για την αποκατάσταση της λειτουργικής όρασης σε ασθενείς με διαλληλόμορφες μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65. Η Novartis λαμβάνει αποκλειστική αδειοδότηση για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία στην οφθαλμολογία, σε όλες τις αγορές πέραν των ΗΠΑ, κάτι που αποτελεί ορόσημο για τους ασθενείς με σπάνια κληρονομική τύφλωση.

The post Σωτηρία για ασθενείς με αμφιβληστροειδική δυστροφία από μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65 appeared first on Iatropedia.gr.