Νέα γονιδιακή θεραπεία πήρε θετική γνωμοδότηση για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία

Θετική γνώμη για γονιδιακή θεραπεία onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.
Keywords
Τυχαία Θέματα
Νέα γονιδιακή θεραπεία πήρε θετική γνωμοδότηση για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία,