Θετική γνωμοδότηση θεραπείας για τη χρόνια λεμφοκυτταρική αναιμία

Το venetoclax έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή για τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το venetoclax ως μονοθεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ΧΛΛ) παρουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι ή έχουν αποτύχει σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων. Επίσης, ως μονοθεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία της ΧΛΛ απουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι

έχουν αποτύχει τόσο σε ανοσοχημειοθεραπεία, όσο και σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων.

«Οι ασθενείς με ΧΛΛ που είτε δεν ανταποκρίθηκαν σε άλλες θεραπείες είτε έχουν έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p ή μετάλλαξη του TP53 έχουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές και συνήθως δυσμενή πρόγνωση. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP σηματοδοτεί μια σπουδαία εξέλιξη για αυτούς τους ασθενείς», δήλωσε ο Michael Severino, M.D., Εxecutive Vice President R&D, Chief Scientific Officer της AbbVie. «Η καινοτομία αυτή ανταποκρίνεται στη δέσμευση που έχει αναλάβει η AbbVie για την ανάπτυξη αντικαρκινικών φαρμάκων, που στοχεύουν στην κάλυψη των αναγκών ασθενών για τους οποίους δεν υπάρχει αυτή τη στιγμή θεραπεία. Θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές ώστε να μπορέσουμε να διαθέσουμε το venetoclax στους κατάλληλους ασθενείς με ΧΛΛ.»

Η ΧΛΛ είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος. Η έλλειψη του 17p, μια γονιδιακή αλλοίωση, κατά την οποία ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17 απουσιάζει, εμφανίζεται στο 3-10% των ασθενών με ΧΛΛ που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και έως στο 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΧΛΛ. Η μετάλλαξη του γονιδίου TP53 αφορά στο 8-15% των ασθενών σε θεραπεία πρώτης γραμμής και έως στο 35-50% των ασθενών με ανθεκτική ΧΛΛ. Η πρόγνωση για τους ασθενείς με έλλειψη 17p ή μετάλλαξη TP53 συχνά είναι ιδιαίτερα δυσμενής ενώ το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσης είναι λιγότερο από 2-3 έτη, με τις παρούσες θεραπευτικές αγωγές αναφοράς.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το venetoclax αποτελεί μια επιστημονική σύσταση προς την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την υπό όρους χορήγηση άδειας κυκλοφορίας. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα αξιολογήσει τη θετική γνωμοδότηση της CHMP και με την οριστική απόφαση της, η οποία αναμένεται να εκδοθεί σύντομα, το venetoclax θα αποτελεί τον πρώτο εγκεκριμένο αναστολέα της πρωτεΐνης BCL-2 για τη θεραπεία της ΧΛΛ.Ο EMA χορηγεί άδεια κυκλοφορίας υπό όρους σε φάρμακα, όταν τα οφέλη για τη δημόσια υγεία από την άμεση διάθεσή τους στους ασθενείς υπερτερούν του κινδύνου που απορρέει από την ανάγκη συλλογής συμπληρωματικών δεδομένων.