Έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τον Aνασυνδυασμένο Πεγκυλιωμένο Αντιαιμορροφιλικό Παράγοντα ΓΙΑ ΕΝΗΛΙΚΟΥΣ ΚΑΙ ΕΦΗΒΟΥΣ ΜΕ ΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΑ

Η Shire, η παγκόσμια κορυφαία εταιρεία βιοτεχνολογίας στον τομέα των σπάνιων νόσων, ανακοίνωσε ότι ο Aνασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας, μια θεραπεία με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII (rFVIII) παρατεταμένου χρόνου ημίσειας ζωής, για κατ’ απαίτηση και προφυλακτική θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που πάσχουν από αιμορροφιλία Α, έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).

«Η Shire είναι ενθουσιασμένη

από το γεγονός ότι ο Ανασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA)», δήλωσε ο υπεύθυνος της εταιρείας. «Θα συνεχίσουμε να υλοποιούμε τη δέσμευσή μας για καινοτομία στην αιματολογία, συμβάλλοντας στη βελτίωση και την εξατομίκευση της αντιμετώπισης της νόσου αυτών των ασθενών».

Η κυκλοφορία του Ανασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα υποστηρίζεται από τις εκβάσεις τριών κλινικών μελετών Φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Στις μελέτες αυτές περιλαμβάνεται μία προοπτική, παγκόσμια, πολυκεντρική, ανοικτή, μη τυχαιοποιημένη μελέτη ασθενών ηλικίας 12 έως 65 ετών, μία προοπτική, μη ελεγχόμενη, ανοικτή, πολυκεντρική μελέτη ασθενών ηλικίας έως 12 ετών, καθώς και μία μελέτη περιεγχειρητικού ελέγχου της αιμόστασης με ενδιάμεσα αποτελέσματα μελέτης από 15 ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α που υποβλήθηκαν σε χειρουργικές επεμβάσεις.1,2,3

«Η έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) του Ανασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα για ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη αποτελεί ένα θετικό βήμα, ιδίως ως προς την αναγνώριση της σημασίας που έχει η εξατομικευμένη διαχείριση της νόσου», δήλωσαν εκ μέρους της Shire.

Η Αιμορροφιλία Α, που έχει χαρακτηριστεί ορφανή νόσος από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, είναι μια σπάνια αιμορραγική διαταραχή που προκαλεί αιμορραγία με διάρκεια μεγαλύτερη από τη φυσιολογική λόγω έλλειψης του παράγοντα πήξης VIII (FVIII) στο αίμα.4,5 Η βαρύτητα της αιμορροφιλίας Α καθορίζεται από την ποσότητα του παράγοντα στο αίμα, ενώ η χαμηλότερη ποσότητα του παράγοντα σχετίζεται με αυξημένη βαρύτητα της νόσου.6 Περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με αιμορροφιλία Α πάσχουν από τη σοβαρή μορφή της διαταραχής.6 Σήμερα, περίπου 150.000 άτομα πάσχουν από αιμορροφιλία Α σε ολόκληρο τον κόσμο.7 Η νόσος προσβάλλει κυρίως άρρενες, με επίπτωση 1 περίπτωση ανά 5.000 γεννήσεις αρρένων σε παγκόσμιο επίπεδο.7 Από τον παγκόσμιο πληθυσμό ασθενών με αιμορροφιλία, υπολογίζεται ότι ποσοστό 75% δεν λαμβάνει επαρκή θεραπεία ή δεν έχει καμιά πρόσβαση σε θεραπεία.8

Η Shire εργάζεται ταχέως για να φέρει τον Ανασυνδυασμένο Πεγκυλιωμένο Αντιαιμορροφιλικό Παράγοντα στην αγορά μετά την έγκρισή του στην Ευρώπη. «Είμαστε ενθουσιασμένοι από το γεγονός ότι ο Ανασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA)», δήλωσε η εταιρεία. «Θα συνεχίσουμε να υλοποιούμε τη δέσμευσή μας για καινοτομία στην αιματολογία, συμβάλλοντας στη βελτίωση και την εξατομίκευση της αντιμετώπισης της νόσου αυτών των ασθενών».

Σχετικά με τον AΝΑΣΥΝΔΥΑΣΜΕΝΟ ΠΕΓΚΥΛΙΩΜΕΝΟ ΑΝΤΙΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΚΟ ΠΑΡΑΓΟΝΤΑ

Ο Ανασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας εγκρίθηκε αρχικά από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις ΗΠΑ και ακολούθησαν εγκρίσεις στην Ιαπωνία, τον Καναδά, την Κολομβία και την Ελβετία.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΓΙΑ ΤΟΝ AΝΑΣΥΝΔΥΑΣΜΕΝΟ ΠΕΓΚΥΛΙΩΜΕΝΟ ΑΝΤΙΑΙΜΟΡΡΟΦΙΛΙΚΟ ΠΑΡΑΓΟΝΤΑ ΣΤΗΝ ΕΕ

Παρακαλείσθε να συμβουλεύεστε την Περίληψη Χαρακτηριστικών Προϊόντος (Π.Χ.Π.) του Aνασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα πριν από την συνταγογράφηση, ιδίως σε σχέση με τη δοσολογία και την παρακολούθηση της θεραπείας.

Αντενδείξεις

Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία, στο μητρικό μόριο octocog alfa ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην Π.Χ.Π. Γνωστή αλλεργική αντίδραση σε πρωτεΐνη ποντικού ή κρικητού.

Ειδικές προειδοποιήσεις και προφυλάξεις κατά τη χρήση

Το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει ίχνη πρωτεϊνών ποντικού ή κρικητού. Εάν εκδηλωθούν συμπτώματα υπερευαισθησίας, οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώνονται να διακόψουν άμεσα τη χρήση του φαρμακευτικού προϊόντος και να επικοινωνήσουν με τον ιατρό τους. Οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώνονται για τα πρώιμα σημεία αντιδράσεων υπερευαισθησίας που περιλαμβάνουν κνίδωση, γενικευμένη κνίδωση (ουρτικάρια), αίσθημα σύσφιξης στον θώρακα, συριγμό, υπόταση και αναφυλαξία.

Ο σχηματισμός εξουδετερωτικών αντισωμάτων (αναστολέων) έναντι του παράγοντα VIII είναι μια γνωστή επιπλοκή στην αντιμετώπιση ασθενών με αιμορροφιλία Α. Αυτοί οι αναστολείς είναι συνήθως ανοσοσφαιρίνες IgG που κατευθύνονται εναντίον της προπηκτικής δραστικότητας του παράγοντα VIII και που εκφράζονται ποσοτικά σε Μονάδες Bethesda (BU) ανά ml πλάσματος με χρήση του τροποποιημένου προσδιορισμού.

Γενικά, όλοι οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με προϊόντα που περιέχουν παράγοντα πήξης VIII πρέπει να παρακολουθούνται προσεκτικά για την ανάπτυξη αναστολέων με κατάλληλες κλινικές παρατηρήσεις και εργαστηριακές δοκιμασίες. Εάν δεν επιτευχθούν τα αναμενόμενα επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII στο πλάσμα ή εάν η αιμορραγία δεν ελέγχεται με χορήγηση της κατάλληλης δόσης, πρέπει να γίνει μια δοκιμασία ώστε να προσδιοριστεί πιθανή ύπαρξη αναστολέα του παράγοντα VIII.

Μετά την ανασύσταση αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 0.45 mmol νατρίου (10 mg) ανά φιαλίδιο.Ανεπιθύμητες EνέργειεςΣυχνές(≥1/100 ως