Νέα κλινική δοκιμή δίνει ελπίδες για AIDS

Με επιτυχία στέφθηκε η πρώτη κλινική δοκιμή μιας νέας γενετικής θεραπείας σε μικρή ομάδα πασχόντων από AIDS, με στόχο την ενίσχυση του ανοσοποιητικού τους συστήματος έναντι του ιού HIV, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό έντυπο New England Journal of Medicine, από Αμερικανούς ερευνητές.

Η εν λόγω θεραπεία, που βρίσκεται ακόμη

σε αρχικό στάδιο, δημιουργεί ελπίδες ότι στο μέλλον είναι ίσως εφικτό οι οροθετικοί ασθενείς να μη χρειάζεται να κάνουν καθημερινή χρήση της αντιρετροϊκής αγωγής τους. Επίσης, μια άλλη επιστημονική ομάδα από τις ΗΠΑ ανακοίνωσε ότι κατάφερε να εξαλείψει τον ιό HIV από τον οργανισμό βρέφους που είχε μολυνθεί από τη μητέρα του, χάρη σε επιθετική φαρμακευτική θεραπεία που ξεκίνησε λίγες ώρες μετά τη γέννησή του.

Στην πρώτη περίπτωση, οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, του Κολεγίου Ιατρικής Άλμπερτ Άινσταϊν και της βιοϊατρικής εταιρείας Sangamo Biosciences, με επικεφαλής τον καθηγητή ανοσοθεραπείας Δρα Καρλ Τζουν, αφαίρεσαν Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από το σώμα των ασθενών και αφού τα ενίσχυσαν μέσω γενετικής τροποποίησης, ώστε να είναι πιο ανθεκτικά στον ιό HIV, τα εισήγαγαν και πάλι στον οργανισμό των 12 ασθενών.

Περίπου το 1% των ανθρώπων είναι φορείς της σπάνιας μετάλλαξης CCR5-delta-32 που τους προστατεύει από τον ιό, καθώς μεταβάλλει τη δομή των Τ-κυττάρων έτσι, ώστε ο HIV να μην μπορεί να πολλαπλασιαστεί μετά την αρχική λοίμωξη ή να μην τους μολύνει καν. Οι Αμερικανοί επιστήμονες, μιμούμενοι την ιδιότητα της γενετικής μετάλλαξης, ενίσχυσαν το ανοσοποιητικό σύστημα των 12 ασθενών, ώστε να αποκτήσουν άμυνα έναντι του ιού. Όπως αποδείχτηκε, όντως ένα μέρος (σε ποσοστό 11% έως 28%) από τα κύτταρα της φυσικής άμυνας του οργανισμού τους τροποποιήθηκαν, όπως είχε προγραμματιστεί.

Πάντως, αν και δεν ελέγχθηκε η θεραπευτική αποτελεσματικότητα της μεθόδου σε βάθος χρόνου, διαπιστώθηκε ότι βραχυπρόθεσμα τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα άντεξαν περισσότερο χρόνο και αντίστοιχα η παρουσία του ιού υποχώρησε. Η πρώτη αυτή κλινική δοκιμή σε ανθρώπους (είχε προηγηθεί δοκιμή σε ποντίκια) έγινε για να δείξει ότι η νέα θεραπεία -που μπορεί να είναι φθηνότερη- είναι ασφαλής και όχι για να διερευνήσει κατά πόσον μπορεί να αντικαταστήσει τη φαρμακοθεραπεία μακροπρόθεσμα.

Ωστόσο, ο απώτερος στόχος όμως είναι ακριβώς αυτός – κάτι που θα δοκιμαστεί στο μέλλον, αν και, σύμφωνα με τους επιστήμονες, θα χρειαστούν αρκετά χρόνια. Επειδή η νέα τεχνική αλλάζει το DNA των ασθενών, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) απαιτεί 15 χρόνια ελέγχων για να διερευνηθούν τυχόν παρενέργειες, προτού δώσει την άδεια χρήσης της μεθόδου. Αξίζει να σημειωθεί ότι μερίδα επιστημόνων φοβάται πως η υπό δοκιμή θεραπεία θα τροποποιήσει λάθος γονίδια, με απρόβλεπτες συνέπειες – αν και δεν υπάρχουν ενδείξεις μέχρι στιγμής ότι αυτό μπορεί να συμβεί. Μάλιστα, οι ερευνητές ευελπιστούν ότι μπορεί μελλοντικά να χρησιμοποιήσουν την ίδια γενετική τεχνική και σε άλλες ασθένειες, όπως η μεσογειακή αναιμία ή ο καρκίνος.