Προς έγκριση και στην Ευρώπη γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία

H onasemnogene abeparvovec-xioi έλαβε σύσταση για έγκριση υπό όρους από την ΕΕ, για ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SΜΑ) με κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για ασθενείς με SΜΑ με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2
Keywords
Τυχαία Θέματα