ΔΟΘ: «Κεραυνός εν αιθρία» η διακοπή γονιδιακής θεραπείας προς θαλασσαιμικούς

H Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) σε ανακοίνωση σχετικά με τη διακοπή της γονιδιακής θεραπεία για τη θαλασσαιμία στην Ευρώπη αναφέρει ότι η διακοπή της εμπορικής διάθεσης της γονιδιακής θεραπείας για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία στην Ευρώπη, από τη φαρμακευτική εταιρείας bluebird bio έπεσε ως «κεραυνός εν αιθρία προκαλώντας μεγάλη αναστάτωση και απογοήτευση σε ασθενείς και επιστημονική κοινότητα».

Ακολούθως, αφού αναφέρει ότι η έγκριση του επαναστατικού προϊόντος γονιδιακής θεραπείας «Zynteglo» στην Ευρώπη από τον Ευρωπαϊκό

Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τον Ιούνιο του 2019, αποτέλεσε ιστορικό ορόσημο για την αντιμετώπιση της αιματολογικής διαταραχής της β-θαλασσαιμίας, προσθέτει ότι πάνω από ένα εκατομμύριο ασθενείς με θαλασσαιμία σε όλο τον κόσμο, 30.000 από τους οποίους στην Ευρώπη, είδαν τις ελπίδες τους να ζήσουν μια πλήρη ζωή, με κοινωνική και επαγγελματική ενσωμάτωση, να καταρρέουν.

Περαιτέρω η ΔΟΘ παραθέτει την επιστολή του Πρόεδρου του Ελληνικού Συλλόγου Θαλασσαιμίας (Ε.Σ.ΘΑ) Βασίλη Δήμου προς την Ομοσπονδία στην οποία εκφράζει «απογοήτευση, ανασφάλεια και εγκατάλειψη» για την απόφαση να σταματήσει η εμπορική διάθεση του προϊόντος γονιδιακής θεραπείας Zynteglo στην Ευρώπη.

Ο κ. Δήμος στην επιστολή προσθέτει πως «όταν η θεραπεία κοστολογήθηκε, καταλάβαμε ότι θα είναι για λίγους», προσθέτοντας πως εκτός από την υψηλή τιμή, η εφαρμογή της θεραπείας είχε πολλές δυσκολίες καθώς χρειαζόταν υποδομή, εγκαταστάσεις, εξειδικευμένο προσωπικό, κριτήρια επιλογής των ασθενών και τη συνεργασία των υπεύθυνων ιατρών των Μονάδων Θαλασσαιμίας με τα κέντρα γονιδιακής θεραπείας.

Συνεχίζοντας, αναφέρει ότι πλανάται το ερώτημα για ποιόν λόγο σταμάτησε η γονιδιακή θεραπεία και γιατί αποσύρθηκε τελικά το προϊόν.

Αναφέρει επίσης ότι αυτοί που εμπνεύστηκαν το 2006 από τον αείμνηστο Καθηγητή Γιώργο Σταματογιαννόπουλο και άρχισαν αγώνα για την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας στη θαλασσαιμία, θα εξακολουθήσουν να παλεύουν έχοντας εμπιστοσύνη στην επιστημονική κοινότητα.

Τέλος η ΔΟΘ δηλώνει ότι παραμένει ακλόνητα αφοσιωμένη στην υποστήριξη της ισότιμης πρόσβασης των θαλασσαιμικών πασχόντων ανά το παγκόσμιο σε όλες τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές και δεσμεύεται ότι θα συνεχίσει μαζί με τους οργανισμούς ασθενών, τις κυβερνήσεις, την επιστημονική κοινότητα και τους ίδιους τους ασθενείς, τις προσπάθειες για να γίνει η χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία πραγματικότητα.

Πηγή: ΚΥΠΕ