Βρετανία: Εγκρίθηκε η πρώτη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία για δρεπανοκυτταρική και μεσογειακή αναιμία

Αυτή η φωτογραφία μικροσκοπίου που παρέχεται από τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων δείχνει ερυθρά αιμοσφαίρια σε σχήμα ημισελήνου από ασθενή με δρεπανοκυτταρική νόσο το 1972. Η διαταραχή επηρεάζει την αιμοσφαιρίνη, την πρωτεΐνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο. Μια γενετική μετάλλαξη προκαλεί τα κύτταρα να αποκτήσουν σχήμα μισοφέγγαρου, το οποίο μπορεί να εμποδίσει τη ροή του αίματος και να προκαλέσει αφόρητο πόνο, βλάβη οργάνων, εγκεφαλικό επεισόδιο και άλλα προβλήματα.

Η Βρετανία

ενέκρινε την πρώτη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β-θαλασσαιμία. Πρόκειται για γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από λάθη στα γονίδια για την αιμοσφαιρίνη.

Από τον οργανισμό φαρμάκων της Βρετανίας πήρε έγκριση το πρώτο φάρμακο παγκοσμίως που θα θεραπεύει τις δύο γενετικές, αιματολογικές παθήσεις, τη δρεπανοκυτταρική και τη μεσογειακή αναιμία ή θαλασσαιμία.

Η πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία αποσκοπεί στο να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και μία άλλη κληρονομική αιματολογική διαταραχή για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ανέφερε την Πέμπτη 16 Νοεμβρίου ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων, γεγονός που την καθιστά την πρώτη χώρα στον κόσμο που κάνει κάτι τέτοιο.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που λαμβάνει άδεια και χρησιμοποιεί το εργαλείο τροποποίησης του γονιδιώματος CRISR, που χάρισε στις εφευρέτριές του, στη Γαλλίδα Emmanuelle Charpentier και την Αμερικανίδα Jennifer Doudna, βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, ανέφερε ο βρετανικός οργανισμός φαρμάκων και προϊόντων υγείας (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA).