Μεσογειακή και δρεπανοκυτταρική αναιμία: Εγκρίθηκε στη Βρετανία η πρώτη γονιδιακή θεραπεία
Η Βρετανία έγινε την Πέμπτη η πρώτη χώρα του κόσμου που εγκρίνει γονιδιακή θεραπεία για τη μεσογειακή και τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, η οποία υπόσχεται πλήρη ίαση για ασθενείς 12 ετών και άνω.
Η γονιδιακή θεραπεία Casgeny της αμερικανικής Vertex Pharmaceuticals είναι επίσης η πρώτη θεραπεία που βασίζεται στο CRISPR, ένα εργαλείο για επεμβάσεις ακριβείας στο DNA,
Η δρεπανοκυτταρική και η μεσογειακή αναιμία, η οποία είναι γνωστή και ως θαλασσαιμία, προκαλούνται από λάθη στα γονίδια της αιμοσφαιρίνης, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια για να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο το σώμα.
«Τόσο η δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και η β-θαλασσαιμία είναι επώδυνες παθήσεις που διαρκούν μια ζωή και σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μοιραίες» δήλωσε ο Τζούλιαν Μπιτς, επικεφαλής της Ρυθμιστικής Αρχής Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας της Βρετανίας (MHRA).
Η θεραπεία είναι ακριβή και εξατομικευμένη: οι γιατροί αρχικά απομονώνουν βλαστικά κύτταρα από το αίμα του ασθενή και χρησιμοποιούν το CRISPR για να απενεργοποιήσουν το γονίδιο που σταματά την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης μετά τη γέννηση.
Στην επόμενη φάση, ισχυρά φάρμακα χρησιμοποιούνται για την εξόντωση των ελαττωματικών αιμοποιητικών κυττάρων του μυελού των οστών, και στη συνέχεια τα τροποποιημένα κύτταρα εισάγονται στην κυκλοφορία του αίματος.
Οι ασθενείς σταματούν έτσι να παράγουν την ελαττωματική, ενήλικη βερσιόν της αιμοσφαιρίνης και παράγουν την εμβρυϊκή μορφή.
Η MHRA ανέφερε ότι δεν έχουν αναγνωριστεί σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας αλλά η συλλογή δεδομένων θα συνεχιστεί.
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- Πύργος: Γονέας βρήκε λιπόθυμη τη νηπιαγωγό – Ανησύχησε από το κλάμα των παιδιών
- Βρέθηκαν χρήματα κοντά σε ΑΤΜ Εθνικής στον Αστακό
- Πίθηκος δολοφόνησε με φρικτό τρόπο 10χρονο στην Ινδία ενώ έπαιζε με τους φίλους του
- Αλλαγή δεδομένων για νέα μεταγραφή στο μπάσκετ του Παναθηναϊκού
- Ελεύθερος ο αστυνομικός που πυροβόλησε και σκότωσε τον 17χρονο στη Βοιωτία
- Η Γη της Ελιάς: Η αλήθεια για την ιστορία της Αριάδνης γονατίζει την Αρετή
- ΑΣΕΠ: Προσλήψεις στη ΔΥΠΑ χωρίς νέα προκήρυξη
- Νέα Μάκρη: Νέες αποκαλύψεις για τον παιδόφιλο - Φόβοι για ασέλγεια σε βάρος και ανηλίκων
- Τουρκία: Τι κέρδισε καθυστερώντας την ένταξη της Σουηδίας στο ΝΑΤΟ
- Μαρινάκης: Δεν καταργούνται οι προσφορές 1+1, δεν αυξάνονται όρια συνταξιοδότησης
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Τα Νεα
- Γυναίκες: Από τι κινδυνεύουν αν κοιμούνται αργά;
- Βοιωτία: Τι υποστήριξε ο αστυνομικός για τον θάνατο του 17χρονου – Το απολογητικό υπόμνημα
- Καιρός: Έκτακτο δελτίο επιδείνωσης – Ψυχρό μέτωπο με καταιγίδες θα σαρώσει τη χώρα
- Σπιτικό κλαμπ σάντουιτς
- Διονύσης Τεμπονέρας: Στο Πολυτεχνείο για να τιμήσει την 50η επέτειο της εξέγερσης – Το μήνυμά του
- Τέξας: Αγνοούμενη γυναίκα βρέθηκε νεκρή στο ψυγείο του συντρόφου της
- Κομισιόν: Τριπλή παραπομπή της Ελλάδας στο Ευρωπαϊκό Δικαστήριο
- Εurostat: Η εκτόξευση των τιμών αύξησε την αξία της αγροτικής παραγωγής
- Μίλος Τεόντοσιτς: Η επιστροφή ενός ωραίου «τρελού» με καρδιά… ερυθρόλευκη
- Στη Βουλή η Θεσσαλία – Σύγκρουση Μητσοτάκη και αρχηγών για τον διαλυμένο κάμπο στις 22 Νοεμβρίου
- Τελευταία Νέα Τα Νεα
- Μεσογειακή και δρεπανοκυτταρική αναιμία: Εγκρίθηκε στη Βρετανία η πρώτη γονιδιακή θεραπεία
- Σπιτικό κλαμπ σάντουιτς
- Γυναίκες: Από τι κινδυνεύουν αν κοιμούνται αργά;
- Κομισιόν: Τριπλή παραπομπή της Ελλάδας στο Ευρωπαϊκό Δικαστήριο
- Τζέρεμι Ρένερ: Πώς γιόρτασε 10 μήνες ανάρρωσης μετά το ατύχημα με το εκχιονιστικό
- Εurostat: Η εκτόξευση των τιμών αύξησε την αξία της αγροτικής παραγωγής
- Διονύσης Τεμπονέρας: Στο Πολυτεχνείο για να τιμήσει την 50η επέτειο της εξέγερσης – Το μήνυμά του
- Βοιωτία: Τι υποστήριξε ο αστυνομικός για τον θάνατο του 17χρονου – Το απολογητικό υπόμνημα
- Στη Βουλή η Θεσσαλία – Σύγκρουση Μητσοτάκη και αρχηγών για τον διαλυμένο κάμπο στις 22 Νοεμβρίου
- Τέξας: Αγνοούμενη γυναίκα βρέθηκε νεκρή στο ψυγείο του συντρόφου της
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- La Repubblica για συμφωνία Ιταλίας-Αλβανίας για το μεταναστευτικό: Υπάρχει μια ουσιαστική αντίφαση στην συμφωνία
- Energean: Αύξηση της παραγωγής και πρόοδος για το project αποθήκευσης CO2 στον Πρίνο
- «Ενας ζεστός Νοέμβρης»: Ντοκιμαντέρ της ΚΝΕ για τα 50 χρόνια από την εξέγερση του Πολυτεχνείου
- Βοιωτία: Τι υποστήριξε ο αστυνομικός για τον θάνατο του 17χρονου
- ΑΣΕΠ 8Κ/2021: Προσλήψεις στη ΔΥΠΑ χωρίς νέα προκήρυξη- Πίνακας με όλα τα ονόματα
- Δολοφονία 17χρονου στη Βοιωτία: Ελεύθερος ο αστυνομικός – Τι είπε στην απολογία του
- 50 χρόνια από την εξέγερση του Πολυτεχνείου, το ΜέΡΑ25 θα είναι εκεί
- Ελεύθερος ο αστυνομικός μετά την απολογία του για τη δολοφονία του 17χρονου