Ελληνας καθηγητής πίσω από τη θεραπεία του Πάρκινσον

Θεωρείται ως η δεύτερη συχνότερη νευροεκφυλιστική νόσος μετά τη νόσο Αλτσχάιμερ. Υπολογίζεται ότι περίπου δύο με τρεις στους 1.000 ανθρώπους στον...γενικό πληθυσμό πάσχουν από νόσο Πάρκινσον, αλλά η συχνότητα της νόσου αυξάνει με την πάροδο του χρόνου, με αποτέλεσμα σε ηλικίες άνω των 65 ετών να εμφανίζεται στο 1% περίπου του πληθυσμού.Μέχρι σήμερα, οι ασθενείς με Πάρκινσον λάμβαναν φαρμακευτική αγωγή, ενώ τελευταία έχουν προταθεί χειρουργικές θεραπείες, όπως η ...επέμβαση στην ωχρά σφαίρα, η θαλαμοτομή και η εν τω βάθει εγκεφαλική διέγερση του υποθαλαμικού πυρήνα (DBS-STN). Μια νέα επαναστατική μέθοδος θεραπείας φαίνεται να δίνει τα πλέον αισιόδοξα αποτελέσματα τα τελευταία χρόνια. «Θεωρούμε ότι η επιστημονική κοινότητα βρίσκεται πολύ κοντά στη θεραπεία της νόσου Πάρκινσον, όπως δείχνουν τα αποτελέσματα των μελετών στην Αγγλία και τη Γαλλία» δηλώνει ο Ελληνας ερευνητής-γιατρός με κρητικές ρίζες Νικόλαος Μαζαράκης.Ο Ελληνας καθηγητής Μοριακής Βιοϊατρικής και διευθυντής του Τμήματος Γονιδιακής Θεραπείας της Ιατρικής Σχολής στο Πανεπιστήμιο Imperial College του Λονδίνου εξηγεί: «Πρόκειται για μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο, που έχει ήδη δοκιμαστεί εργαστηριακά σε μαϊμούδες επί τεσσεράμισι χρόνια και έχει δείξει ενθαρρυντικά πρώτα αποτελέσματα σε δοκιμές μικρής κλίμακας σε ανθρώπους ασθενείς, οι οποίοι σταμάτησαν σε σημαντικό βαθμό να έχουν το τρέμουλο και τα άλλα χαρακτηριστικά συμπτώματα της ασθένειας».Η θεραπεία, με την ονομασία ProSavin(R), η οποία ανακαλύφθηκε από την Oxford Biomedica, εισάγει με τη βοήθεια ενός «αφοπλισμένου» ιού στον εγκέφαλο τρία γονίδια που εμπλέκονται στην παραγωγή της ντοπαμίνης, του βασικού νευροδιαβιβαστή που στέλνει χημικά μηνύματα, η έλλειψη του οποίου στον εγκέφαλο χαρακτηρίζει τη νόσο Πάρκινσον. Τα γονίδια μετατρέπουν ορισμένα εγκεφαλικά κύτταρα σε παραγωγούς ντοπαμίνης. Οι πρώτες ενδείξεις από τις δοκιμές επί δύο χρόνια σε εννέα ασθενείς είναι «υπερβολικά ενθαρρυντικές». Ενας από αυτούς κατάφερε να ολοκληρώσει ένα παιχνίδι γκολφ, πράγμα το οποίο είχε να κάνει πολλά χρόνια. Η τρίτη φάση δοκιμών της θεραπείας θα ξεκινήσει από το 2013, με τη συμμετοχή μεγάλου πλήθους ασθενών, προκειμένου να αξιολογηθεί οριστικά η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της. Η συγκεκριμένη θεραπεία θα χρειαστεί περίπου μια εξαετία για να κυκλοφορήσει στην αγορά.Ο δρ Μαζαράκης εξηγεί ότι πρόκειται για μια γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιεί ιούς, οι οποίοι είναι κατασκευασμένοι έτσι ώστε να μεταφέρουν θεραπευτικά γονίδια, και σε αυτή την περίπτωση τρία γονίδια που συνθέτουν στο κύτταρο την ντοπαμίνη που λείπει στη νόσο του Πάρκινσον. «Στη νόσο ορισμένοι νευρώνες, οι οποίοι παράγουν αυτή την ουσία που λέγεται ντοπαμίνη, εκφυλίζονται και έτσι υπάρχει έλλειψη αυτής της ουσίας, η οποία παράγεται και μεταβιβάζει μηνύματα από νευρώνα σε νευρώνα. Η ιδέα πίσω από αυτή τη θεραπεία, η οποία έχει μπει σε κλινικές μελέτες στη Γαλλία, ήταν με γονιδιακό τρόπο να μπορέσουμε να την ξαναβάλουμε μέσα στα κύτταρα σε ένα συγκεκριμένο μέρος