Νέα, εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την απώλεια όρασης
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το voretigene neparvovec, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενών με απώλεια όρασης λόγω γενετικής μετάλλαξης και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 οι οποίοι έχουν επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα (κληρονομική αμφιβληστροειδοπάθεια) .
Η άδεια κυκλοφορίας ισχύει και στα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Tο voretigene neparvovec αναπτύχθηκε και κυκλοφόρησε στην αγορά
Τα άτομα που γεννιούνται με μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 μπορεί να εμφανίσουν εκτενή απώλεια όρασης από μικρή ηλικία, ενώ η πλειονότητα των ασθενών εμφανίζουν εξέλιξη σε ολική τύφλωση. Η έρευνα δείχνει ότι η διαταραχή της όρασης και η τύφλωση στα παιδιά συχνά προκαλεί κοινωνική απομόνωση, συναισθηματικό στρες, απώλεια της ανεξαρτησίας ή κινδύνους, όπως πτώσεις και τραυματισμούς. Το λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου RPE65 που παρέχει το voretigene neparvovec μπορεί να αποκαταστήσει την όραση και να βελτιώσει την όραση σε παιδιά και ενήλικες με επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα.
Η Christina Fasser, πρόεδρος της Retina International, ενός κεντρικού φορέα περισσότερων από 43 οργανώσεων ασθενών παγκοσμίως που προωθούν την έρευνα για την εύρεση θεραπειών για τις κληρονομικές εκφυλιστικές αμφιβληστροειδοπάθειες, δήλωσε: “Η σημερινή έγκριση είναι μνημειώδης για τους ασθενείς καθώς μέχρι σήμερα δεν υπήρχαν φαρμακολογικές θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση αυτής της μορφής Συγγενούς Αμαύρωσης Leber (LCA). Η πρόσβαση σε αυτήν τη θεραπεία έχει τη δυνατότητα να μειώσει τη σημαντική σωματική, συναισθηματική και οικονομική επιβάρυνση που έχει αυτή η νόσος στους ασθενείς και τις οικογένειές τους.”
Ο Dr Bart Leroy, οφθαλμολόγος και κλινικός γενετιστής, Καθηγητής και Επικεφαλής του Τμήματος Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Γάνδης, Γάνδη, Βέλγιο και Διευθυντής της Κλινικής για την Εκφύλιση του Αμφιβληστροειδούς στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφεια, Φιλαδέλφεια, PA, δήλωσε: “Ως κλινικός ιατρός που έχει εργαστεί για περισσότερα από 20 χρόνια με ασθενείς με κληρονομική αμφιβληστροειδοπάθεια και τις οικογένειές τους, γνωρίζω εκ των έσω το βαθύ αντίκτυπο που μπορεί να έχει Η τύφλωση στην ποιότητα ζωής. Είναι συναρπαστικό να εξασκείς την ιατρική σε εποχές που μπορείς να προσφέρεις επιλογές σε παιδιά και ενήλικες που είναι αντιμέτωποι με την τύφλωση. Μετά από τουλάχιστον 20 χρόνια έρευνας γονιδιακών θεραπειών, επιτέλους υπάρχει μπροστά μας ένα πολλά υποσχόμενο μέλλον για τη θεραπεία των σπάνιων γενετικών οφθαλμικών διαταραχών.”
Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) που εξέτασε τα δεδομένα από κλινική μελέτη Φάσης 1, την μελέτη φάσης παρακολούθησης και την πρώτη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη Φάσης 3 μελέτη γονιδιακής θεραπείας για κληρονομική νόσο. Στην κλινική μελέτη Φάσης 3 καταγράφηκε βελτίωση της όρασης ήδη από τις 30 ημέρες μετά τη θεραπεία. Στο 1 έτος, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου, οι ασθενείς που έλαβαν voretigene neparvovec παρουσίασαν βελτίωση κατά 1,6 επίπεδα φωτός στο τεστ κινητικότητας της διόφθαλμης όρασης σε διαφορετικά επίπεδα φωτισμού (MLMT), που είναι το καινοτόμο, πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της μελέτης, επικεντρωμένο στον ασθενή. Η όραση βελτιώθηκε κατά τουλάχιστον ένα επίπεδο φωτός για το 90% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με voretigene neparvovec, ενώ το 65% ήταν σε θέση ολοκληρώσουν με επιτυχία το MLMT στο χαμηλότερο επίπεδο φωτός του 1 lux στο 1 έτος.
Οι αποφάσεις από τα εθνικά ασφαλιστικά ταμεία σχετικά με το voretigene neparvovec για ασθενείς με απώλεια όρασης λόγω γενετικής μετάλλαξης και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 αναμένονται το 2019 και το 2020.
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Οικονομία
- Μείωση ΕΝΦΙΑ, εισφοράς αλληλεγγύης και ασφαλιστικών εισφορών ανακοινώνει ο Κ. Μητσοτάκης
- Τέλος οι επισκέψεις στην εφορία για αυτές τις απλές διαδικασίες
- Το KINAΛ καταγγέλλει εμπλοκή Παπαγγελόπουλου στην υπόθεση Noor1
- «Άγριες Μέλισσες»: Ζευγάρι και στην πραγματική ζωή η Λενιώ και ο Λάμπρος;
- «Πόλεμο» στο BBC κήρυξαν ο Μπόρις Τζόνσον και το κόμμα του
- Θεσσαλονίκη: Ένταση σε διαμαρτυρία κατά των πλειστηριασμών
- Πρωτιά για τους Έλληνες εφοπλιστές. Ξόδεψαν 8,42 δισ. δολ. για νεότευκτα και μεταχειρισμένα πλοία
- Ελληνική καινοτομία για θαλάσσια αιολικά (φωτο)
- Αλιβιζάτος: Ζητά παρέμβαση Χρυσοχοϊδη και ΕΔΕ για το Κουκάκι – Απειλεί με παραίτηση
- Κουκάκι: Δεκατέσσερις προσαγωγές και συλλήψεις στα τρία κτήρια που εκκενώθηκαν
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Mononews
- «Άγριες Μέλισσες»: Ζευγάρι και στην πραγματική ζωή η Λενιώ και ο Λάμπρος;
- Πρωτιά για τους Έλληνες εφοπλιστές. Ξόδεψαν 8,42 δισ. δολ. για νεότευκτα και μεταχειρισμένα πλοία
- Νέα, εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την απώλεια όρασης
- Η DEMO ABEE στο 28ο Πανελλήνιο Πνευμονολογικό Συνέδριο
- Οι Planet of Zeus live σε ένα διήμερο-φωτιά!
- Η εντυπωσιακή κατοικία της Βίκυς Καγιά με μίνιμαλ διακόσμηση
- Το Public υποδέχεται τη σειρά τηλεοράσεων 8K των Samsung, Sony, LG
- Έλενα Ακρίτα: Το έργο του Σεφερλή είναι trash, δεν θα αλλάξω γνώμη επειδή μου ζητάει 100 χιλ. ευρώ (video)
- Εβροφάρμα: Προς νέο κοινό ομολογιακό έως 15 εκατ. ευρώ
- Τελευταία Νέα Mononews
- Νέα, εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για την απώλεια όρασης
- Οι Planet of Zeus live σε ένα διήμερο-φωτιά!
- «Αρχιτεκτονικές ματιές στην πόλη»
- Πρωτιά για τους Έλληνες εφοπλιστές. Ξόδεψαν 8,42 δισ. δολ. για νεότευκτα και μεταχειρισμένα πλοία
- Η εντυπωσιακή κατοικία της Βίκυς Καγιά με μίνιμαλ διακόσμηση
- Έλενα Ακρίτα: Το έργο του Σεφερλή είναι trash, δεν θα αλλάξω γνώμη επειδή μου ζητάει 100 χιλ. ευρώ (video)
- «Άγριες Μέλισσες»: Ζευγάρι και στην πραγματική ζωή η Λενιώ και ο Λάμπρος;
- Το Public υποδέχεται τη σειρά τηλεοράσεων 8K των Samsung, Sony, LG
- Εβροφάρμα: Προς νέο κοινό ομολογιακό έως 15 εκατ. ευρώ
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Οικονομία
- Μέσα σε 24 λεπτά, τουρκικά F-16 πέταξαν 12 φορές πάνω από τα ελληνικά νησιά
- «Πόλεμο» στο BBC κήρυξαν ο Μπόρις Τζόνσον και το κόμμα του
- Εντυπωσιακά τα αποτελέσματα του νέου ολοκληρωμένου προγράμματος διαχείρισης ενέργειας του Ομίλου ΟΤΕ
- Β.ΚΙκιλιας: Σταματά η ταλαιπωρία για τους νεφροπαθείς της Σαντορίνης
- Υπέρ της ασφαλιστικής μεταρρύθμισης το Βιοτεχνικό Επιμελητήριο Αθήνας
- Intracom Telecom: Νέα έκδοση της πλατφόρμας διαχείρισης δικτύου uniMS™
- Ένταση με ΜΑΤ και μέλη του ΠΑΜΕ λόγω πλειστηριασμών (βίντεο)
- Με αυξήσεις μισθών η κλαδική σύμβαση για τουριστικά και επισιτιστικά επαγγέλματα
- Ελληνική καινοτομία για θαλάσσια αιολικά (φωτο)